En 1998, la empresa de nueva creación Illumina lanzó una revolución en la industria de las ciencias de la vida mediante el desarrollo de tecnología para reducir los costos de identificación y mapeo de material genético.
Ahora, un poco más de 20 años después, Mammoth Biosciences espera hacer lo mismo con las herramientas de edición de genes.
La compañía, cofundada por Jennifer Doudna, quien realizó algunos de los trabajos pioneros para descubrir la enzima de edición de genes conocida como CRISPR, acaba de recaudar $ 45 millones, ya que parece traer al mercado productos que pueden usarse no solo para detección de enfermedades, pero son herramientas de edición más precisas para material genético.
En lugar de empantanarse en la disputa de patentes que se enfureció por la procedencia y la propiedad de las aplicaciones para la enzima CRISPR original – el Cas9 descubierto por Doudna y desarrollado para aplicaciones clínicas en el Broad Institute – Mammoth ha se unió a varias nuevas empresas para identificar nuevas enzimas con una gama más amplia de propiedades.
“Desde el comienzo de la empresa, solo hemos trabajado con nuevas enzimas nuevas para crear estos productos de diagnóstico y el nuevo diagnóstico y edición novedosos”, dice Trevor Martin, cofundador y director ejecutivo de Mammoth Biosciences.
Principalmente, la compañía está promocionando su enzima Cas14, que según la compañía abre nuevas posibilidades para la biología programable gracias a su pequeño tamaño, su capacidad de focalización diversa y su alta fidelidad, lo que significa que no hay efectos secundarios imprevistos a las ediciones realizadas con el enzima (algo que ha surgido con las aplicaciones Cas9).
“No hay una proteína que sea la mejor en todo”, dice Martin. “Para cualquier producto en particular que esté construyendo, en Mammoth, tenemos la caja de herramientas más amplia”.
La enzima Cas14 se puede usar para realizar ediciones de genes in vivo, es decir, en organismos vivos, en lugar de ex vivo, o fuera de un organismo. El caso de uso in vivo podría acelerar el tiempo que lleva realizar experimentos o desarrollar tratamientos.
“Veinte años a partir de ahora, cuando se apruebe la enésima droga usando Crispr y una nucleasa llamada Cas132013, la gente mirará hacia atrás en esta batalla de patentes y pensará, ‘qué desperdicio de dinero horrible'” Jacob Sherkow , un experto en derecho de patentes de la Facultad de Derecho de Nueva York, le dijo a Wired en 2018.
Ya, Horizon Discovery , un desarrollador de tecnología de edición de genes con sede en Cambridge, Reino Unido, está utilizando las nuevas herramientas desarrolladas por Mammoth Bioscience para crear nuevas herramientas CRISPR para la edición de líneas celulares del ovario chino Hamster.
Esa asociación es un ejemplo de cómo Mammoth está pensando en la comercialización de la nueva línea de enzimas Cas14 y su papel en la ingeniería biológica.
“Necesitará una caja de herramientas completa de proteínas CRISPR”, dice Martin. “Eso le permitirá interactuar con la biología de la misma manera que interactuamos con el software y las computadoras. “Desde los primeros principios, las compañías modificarán la biología mediante programación para curar una enfermedad o disminuir el riesgo de una enfermedad. Eso va a ser realmente un punto de inflexión “.
Para lograr su visión, Mammoth ha logrado atrapar a los mejores talentos de la industria de las ciencias de la vida, incluido Peter Nell, cofundador de Casebia (una empresa conjunta entre Bayer y CRISPR Therapeutics), que ingresó como director general de negocios, y Ted Tisch, ex ejecutivo de Synthego y Bio-Rad, que se unió a la compañía como director general de operaciones.
La compañía también obtuvo $ 45 millones de fondos, incluidas las empresas de inversión Mayfield, NFX, Verily (la subsidiaria de Alphabet) y Brook Byers, que fue liderado por Decheng Capital, lo que llevó a la compañía a más de $ 70 millones en fondos.
“Hay una docena de productos que se encuentran en desarrollo clínico con CRISPR”, dice Ursheet Parikh, socio de Mayfield. “Tal vez ese número aumentaría en cinco o 10 sin Mammoth, pero aumentará en uno o dos órdenes de magnitud con Mammoth”.
Para Parikh, Mammoth es la mejor posición de las herramientas de desarrollo CRISPR, porque la compañía está construyendo una plataforma completa que los clientes pueden licenciar y usar para desarrollar productos mediante la edición de genes.
El pensamiento, según Parikh, es el siguiente: “si esta tecnología puede impulsar muchas aplicaciones, básicamente asegurémonos de que muchas de estas aplicaciones puedan salir al mercado y, cuando eso suceda, me cortaré la tienda de aplicaciones. “
“Es un negocio similar a Illumina”, dice Parikh. “Al igual que cualquiera que esté innovando con la genómica necesita un secuenciador Illumina porque quiere poder hacer la secuenciación … i si alguien quiere hacer la edición … Esto les da el acceso para hacer la secuenciación correcta”.
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Jonathan Shieber
TC
